850.000 USD împotriva orbirii: o terapie genică pentru cei bogați și cei care se datorează

Luxturna® este prima terapie genică aprobată în SUA pentru o afecțiune ereditară care afectează funcționarea retinei, stratul de țesut senzorial căptușește spatele ochiului. Costul total al tratamentului ar trebui să fie aproape de un milion de dolari!

După aprobarea de către Food and Drug Administration, Luxturna® este de așteptat să fie oferit în SUA pentru un preț modest de 850.000 USD. Potrivit producătorului său, Spark Therapeutics, este necesară o singură doză de 425.000 USD pentru a trata un ochi. Deoarece mutația genetică afectează ambii ochi și afectează funcționarea retinei în același ritm, majoritatea pacienților ar trebui să necesite un tratament pentru ambii ochi, va fi nevoie de 850.000 USD ... Acest medicament împotriva orbirii se întâmplă pentru a deveni cel mai scump tratament din lume.

Un transplant al unei noi gene funcționale

Este de fapt o terapie genică: își propune să repare gena din spatele acestui tip rar de orbire. Medicamentul este destinat pacienților cu distrofie retiniană datorită unei mutații a genei RPE65. Această anomalie genetică rară determină o deficiență vizuală severă la începutul copilăriei și poate duce în cele din urmă la orbire.
Luxturna® este administrat printr-o injecție făcută de un specialist direct în ochi cu un micro-ac. Medicamentul își propune să ofere o a treia genă RPE65 normală celulelor retinei. Această a treia versiune a genei nu elimină sau înlocuiește cele două gene mutante care provoacă boala. Cu toate acestea, gena normală livrată prin injecția unui vector în ochi este capabilă să funcționeze în unele celule retiniene și să corecteze problemele de vedere.

Rare, inovatoare și rambursabile

Chiar dacă medicamentul este inovator, laboratorul știa că o dușcă de critici îl aștepta când a dezvăluit prețul exorbitant al tratamentului. Pentru a facilita „accesul la toți”, Spark Therapeutics a oferit câteva argumente financiare, dincolo de simpla eficacitate clinică.
În primul rând, există foarte puțini pacienți care prezintă anomalie genetică și, prin urmare, sunt preocupați de acest tratament: în Statele Unite, în prezent, 1.000 de persoane sunt eligibile pentru acest medicament și se vor adăuga doar 10 până la 20 de cazuri pe an . Acesta se numește tratament „de nișă”. Prin urmare, nu există riscuri de a destabiliza conturile de sănătate.
În al doilea rând, această terapie genică poate fi disponibilă ca parte a unui „acord de rambursare bazat pe rezultate”. În mod clar, ei promit o rambursare în cazul eșecului tratamentului. Un medicament apropiat de un milion de dolari: da, dar numai dacă funcționează!
În cele din urmă, la a treia dezvoltare, Spark Therapeutics a anunțat, de asemenea, o propunere de plăți în rate pentru diferite agenții de plată din SUA. Credit pentru salvarea cașelor din Secu!
Nu este sigur că această propunere este satisfăcătoare în timp ce se umflă în toate țările, inclusiv în Statele Unite, o controversă cu privire la costul ridicat al noilor medicamente inovatoare.

O abordare care va deveni comună

Cu toate acestea, aceasta este o abordare care este „generalizată”: în cazurile de cancer hematologic, celula CAR-T care salvează pacienții care suferă de forme refractare de leucemie sau limfom, va fi taxată, de asemenea, aproape un milion de dolari (pentru întregul tratament, inclusiv resuscitarea) și laboratorul Novartis, care comercializează prima celulă CAR-T a promis că va rambursa medicamentul în caz de eșec.

Trebuie știut că celulele CAR-T pot fi utilizate în multe tipuri de cancer și în SIDA, iar acolo suntem pe populații de pacienți mult mai mari.